• Lo studio di fase III ha raggiunto il suo endpoint primario e i principali endpoint secondari con significato statistico elevato
• La levacetilleucina ha dimostrato di apportare miglioramenti clinicamente significativi nei segni e sintomi neurologici e nelle funzioni in pazienti pediatrici e adulti affetti da atassia-teleangectasia
• Sicurezza e tollerabilità favorevoli, coerenti con il profilo di sicurezza consolidato della levacetilleucina
• Le richieste di autorizzazione presentate agli enti normativi negli Stati Uniti, in Europa e in altre giurisdizioni per levacetilleucina nel trattamento dell'atassia-teleangectasia, una malattia neurodegenerativa senza alcun trattamento approvato e che colpisce circa 1 persona su 70.000

AUSTIN, Texas: IntraBio Inc. oggi ha annunciato i principali risultati positivi emersi dal suo studio clinico pivotale di fase III IB1001-303, “Effetti della N-acetil-L-leucina sull'atassia-teleangectasia (A-T): uno studio incrociato di fase III, randomizzato, controllato con placebo, in doppio cieco” (NCT06673056) volto a valutare la N-acetil-L-leucina (levacetilleucina) in pazienti pediatrici e adulti affetti da atassia-teleangeectasia (A-T).

L'endpoint primario dello studio valutava l'effetto del trattamento con levacetilleucina sulla Scala per la Valutazione e la Classificazione dell'Atassia (SARA) rispetto al placebo dopo 12 settimane di trattamento. Il trattamento con levacetilleucina ha dimostrato di avere un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente rilevante di -1,88 punti SARA rispetto al placebo (-1,92 con levacetilleucina rispetto a -0,14 con placebo, p<0,001).

Lo studio clinico ha anche raggiunto gli endpoint secondari, dimostrando un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente rilevante sulla scala ICARS (International Cooperative Ataxia Rating Scale) (-4,22 con levacetilleucina rispetto a -1.69 con placebo; p=0,003) e l'Impressione clinica globale del grado di miglioramento (CGI-I) dell'investigatore (-0,6 con levacetilleucina rispetto a -0,2 con placebo; p=0,02). È stato osservato che la levacetilleucina era sicura e ben tollerata, senza eventi avversi gravi correlati ai farmaci, coerenti con il suo consolidato profilo di sicurezza.

Sulla base di questi risultati, IntraBio prevede di portare avanti immediatamente la presentazione di richieste di approvazione normative alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e alla Agenzia europea per i medicinali (EMA), e ad altre autorità normative globali.

“Si tratta di un'assoluta novità per i pazienti colpiti dall'atassia-teleangectasia e le loro famiglie”, ha spiegato la Dott.ssa Franziska Hoche, Massachusetts General, Investigatore dello studio IB1001-303. “L'A-T è un disturbo raro e devastante, per il quale non esistono trattamenti approvati. I risultati dello studio IB1001-303, che dimostrano il notevole miglioramento dei sintomi neurologici e delle funzioni quotidiane dei pazienti apportato dalla levacetilleucina, rappresentano un importante traguardo scientifico e clinico e offrono l'evidenza convincente che la levacetilleucina ha un impatto significativo sulla vita dei pazienti con A-T”.

“Questi risultati segnano un punto di svolta definitivo per la comunità dei pazienti con atassia-teleangectasia”, ha dichiarato Brad Margus, Fondatore del A-T Children’s Project. “Questi risultati offrono una speranza concreta che le famiglie avranno presto accesso al loro primo trattamento sicuro ed efficace approvato per la A-T. Siamo impazienti di continuare la nostra collaborazione con IntraBio per aiutare a garantire che la levacetilleucina venga presto approvata dall'FDA e messa a disposizione dei pazienti nella nostra comunità, vista la loro urgente necessità di trattamenti efficaci e approvati”.

I risultati positivi dello studio IB1001-303 partono dalla precedente esperienza clinica con la levacetilleucina in vari disturbi neurologici, dello sviluppo neurologico e mitocondriali. La levacetilleucina è anche in fase avanzata di sviluppo negli Stati Uniti e in Europa per i disturbi associati al CACNA1A, un gruppo di rare malattie neurologiche che colpiscono circa 1-2 persone su 10.000.

Informazioni su IB1001-303

IB1001-303 è uno studio clinico di fase III volto a valutare la levacetilleucina per il trattamento dell'atassia-teleangectasia (A-T), utilizzando la Scala per la Valutazione e la Classificazione dell'Atassia (SARA) come endpoint primario. Lo studio comprende una fase di incrociata, randomizzata, controllata con placebo, in doppio cieco, seguita da un'estensione in aperto a lungo termine. È stato progettato in collaborazione con importanti opinion leader e organizzazioni di pazienti affetti da A-T per valutare sia gli effetti sintomatici che i risultati clinici a lungo termine. La levacetilleucina è un farmaco sperimentale per l'A-T e non è ancora stato approvato dalla FDA né da altre autorità normative per questa indicazione.

Informazioni sull'atassia-teleangectasia

L'atassia-teleangectasia (A-T) è un disturbo raro, ereditario, progressivamente neurodegenerativo che si manifesta tipicamente nella prima infanzia. L'A-T è caratterizzata dalla degenerazione del cervelletto, che porta al peggioramento della perdita di coordinazione, a disturbi del linguaggio e dei movimenti oculari e alla dipendenza dalla sedia a rotelle. Molti pazienti sviluppano inoltre cambiamenti visibili dei vasi sanguigni (teleangectasia), immunodeficienza con infezioni ricorrenti e potenzialmente letali, malattie polmonari e un forte aumento del rischio di cancro. Attualmente non esistono trattamenti approvati per l'A-T.

Informazioni su AQNEURSA®

AQNEURSA® (levacetilleucina) è un farmaco approvato negli Stati Uniti, indicato per il trattamento delle manifestazioni neurologiche della malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC) nei pazienti adulti e pediatrici di peso ≥15 kg.

Oggi, IntraBio ha inoltre annunciato separatamente l'approvazione di AQNEURSA® nell'Unione Europea per il trattamento delle manifestazioni neurologiche della malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC) nei pazienti adulti e pediatrici di almeno 6 anni di età e del peso di almeno 20 kg, in combinazione con miglustat o in monoterapia in pazienti intolleranti al miglustat. La reazione avversa più frequente riscontrata con AQNEURSA ® è stata la flatulenza.

Informazioni su IntraBio

IntraBio Inc. è un'azienda biofarmaceutica globale con sede a Austin, Texas, che sviluppa e commercializza terapie mirate per malattie neurologiche e del neurosviluppo rare e comuni. Le tecnologie della piattaforma di IntraBio sono il risultato di decenni di ricerca e collaborazione con università e istituzioni in tutto il mondo, e sfruttano l'esperienza dei suoi fondatori scientifici, attivi presso l'Università di Oxford e l'Università di Monaco.

Fonte: Business Wire