I dati confermano il ruolo fondamentale di un modulatore della frazione di eiezione (NP-MP1) somministrato tramite una tecnologia di delivery nano-in-micro dal-polmone-al-cuore, che migliora la contrattilità cardiaca nel trattamento dell’insufficienza cardiaca cronica

• Prima dimostrazione del rilascio di un farmaco biologico direttamente all’interno dei cardiomiociti attraverso un approccio terapeutico non invasivo ed efficace con somministrazione dal-polmone-al-cuore e tecnologia nano-in-micro (LungToHeartNiM).
• Prima prova di concetto dell'effetto terapeutico di un peptide modulatore dei canali del calcio in un modello animale di grandi dimensioni clinicamente rilevante di insufficienza cardiaca.
• Potenziali benefici includono: il ripristino della funzione cardiaca, la reversione del rimodellamento cardiaco e la riduzione della congestione polmonare. Questi benefici possono portare ad un completo recupero della normale funzione fisiologica.
• Pubblicazione sul prestigioso Journal of the American College of Cardiology (JACC) a testimonianza dell'alta qualità e l'impatto del lavoro dei nostri co-fondatori.

MILANO: NanoPhoria srl, azienda biotecnologica in fase preclinica, è lieta di annunciare oggi la pubblicazione di uno studio innovativo nel campo della cardiologia, condotto utilizzando un modello suino clinicamente rilevante di insufficienza cardiaca. Questa importante ricerca preclinica, intitolata "Lung-to-Heart Nano-in-Micro Peptide Promotes Cardiac Recovery in a Pig Model of Chronic Heart Failure", è stata pubblicata dai nostri co-fondatori sul Journal of the American College of Cardiology (JACC), un'importante rivista medica peer-reviewed.

L'innovativo studio, guidato da Alessio Alogna, MD, PhD e Daniele Catalucci PhD, ha valutato la tollerabilità e l'efficacia di una formulazione inalabile LungToHeartNiM per la somministrazione specifica a livello cardiaco di un peptide terapeutico, un composto biologico, primo nella sua classe farmaceutica, progettato per riorganizzare il traffico subcellulare del canale del calcio di tipo L (LTCC) altrimenti alterato nello scompenso cardiaco.

Utilizzando un modello suino consolidato e che riproduce fedelmente l'insufficienza cardiaca umana con frazione di eiezione ridotta, il nostro team di ricerca ha rivelato conoscenze fondamentali che potrebbero aprire la strada a nuovi trattamenti.

La ricerca ha evidenziato risultati significativi e degni di nota, tra cui:

• Efficacia della tecnologia LungToHeartNiM, utilizzata per l'inalazione quotidiana del peptide terapeutico, per migliorare la funzione cardiaca (come dimostrato da un aumento assoluto della frazione di eiezione del ventricolo sinistro nel periodo di trattamento del 17% +/- 6%), per attenuare la fibrosi miocardica e per ridurre la congestione polmonare.

• Aumento della contrattilità del ventricolo sinistro e miglioramento dell'accoppiamento ventricolo-arterioso senza ulteriori costi energetici: nessun aumento della frequenza cardiaca, nessun aumento della pressione sanguigna e nessuna aritmia cardiaca.

• Buona tollerabilità e nessun evento avverso di rilievo dovuto al trattamento.

• Risultati che confermano l'effetto terapeutico sull’insufficienza cardiaca verificato anche ex vivo nelle miofibrille cardiache e nelle biopsie degli animali trattati.

Questi risultati rappresentano un sostanziale progresso nella comprensione dei meccanismi dell'insufficienza cardiaca e nella ricerca di nuovi potenziali bersagli terapeutici.

"La sostanziale tollerabilità dell’approccio LungToHeartNiM e gli effetti benefici della riorganizzazione degli LTCC deregolati, possono rappresentare un trattamento rivoluzionario per i pazienti con insufficienza cardiaca", hanno dichiarato Alessio Alogna e Daniele Catalucci, co-fondatori di NanoPhoria. "La nostra ricerca concorrere in modo importante al progresso nel campo del trattamento delle malattie cardiache”, aggiungono i due ricercatori. “Abbiamo dimostrato un approccio innovativo e non invasivo per la somministrazione di un peptide terapeutico, un modulatore LTCC, direttamente ai cardiomiociti del cuore malato. Questo metodo si distingue perché evita le complessità e i rischi associati alle attuali tecniche invasive, come le iniezioni direttamente nel muscolo cardiaco o nelle arterie coronarie. Il nostro approccio non solo semplifica il processo di trattamento, ma riduce anche in modo significativo il disagio e le potenziali complicazioni per i pazienti."

"Siamo entusiasti dell'esito di questo studio", afferma Claudio De Luca, cofondatore e Amministratore Delegato di NanoPhoria, "in quanto supporta fortemente l'attuale sviluppo del nostro prodotto principale, NP-MP1, che si sta avvicinando alle fasi di sperimentazione clinica sull’uomo. Conferma inoltre il grande potenziale della nostra piattaforma di somministrazione e delivery per la pipeline dei nostri futuri prodotti".

"Questa ricerca avvalora l'innovativo approccio di somministrazione dal polmone al cuore. Conferma il potenziale ruolo come "disease modifying drug" del peptide modulatore dei canali del calcio, che porta a un rapido miglioramento della frazione di eiezione cardiaca e offre nuove promettenti prospettive per il trattamento e la gestione dell'insufficienza cardiaca", ha dichiarato James L. Januzzi Jr MD, FACC, FESC, Professore di Medicina presso la Harvard Medical School e Direttore della Divisione di Cardiologia dell'Istituto Baim (Heart Failure and Biomarker Trials), Massachusetts General Hospital.

Sulla base di questi risultati, NanoPhoria intende procedere verso gli studi clinici, con l'obiettivo di trasferire questi primi, importanti risultati preclinici in migliori soluzioni terapeutiche e in un potenziale cambiamento del concetto di trattamento dell'insufficienza cardiaca.

Informazioni su NanoPhoria
NanoPhoria è una società biotecnologica con sede a Milano che sta sviluppando una piattaforma versatile di rilascio di farmaci non virali basata su nanoparticelle inorganiche. Il primo prodotto dell'azienda, attualmente nelle fasi di sperimentazione pre-cliniche, è un trattamento per lo scompenso cardiaco con frazione di eiezione ridotta (HFrEF), una sindrome cronica che colpisce milioni di persone in tutto il mondo. NanoPhoria è uno spin-off del CNR, il più grande istituto di ricerca pubblico in Italia, ed è sostenuto da Sofinnova Partners.

Fonte: Business Wire