• La neuropatia ottica ischemica anteriore non arteritica (NAION) è una riduzione di flusso sanguigno al nervo ottico che causa una perdita spontanea e rapida della vista, per la quale non esistono attualmente trattamenti approvati dall’agenzia federale statunitense per gli alimenti e i farmaci (FDA).
• Data la sostanziale necessità insoddisfatta di trattamenti efficaci per la NAION, nell’ottobre 2025 Dompé ha ricevuto dalla FDA un Commissioner’s National Priority Review Voucher (CNPV) per accelerare una potenziale domanda di autorizzazione all’uso di un prodotto biologico per il fattore di crescita delle cellule nervose (NGF) per via intranasale per il trattamento della NAION.

MILANO & SAN MATEO, Calif.: Dompé, azienda biofarmaceutica con attività in Italia e negli Stati Uniti, ha annunciato l’arruolamento del primo paziente in uno studio di fase 3 su cenegermin-bkbj per il trattamento della neuropatia ottica ischemica anteriore non arteritica (NAION). Con la partecipazione di oltre 130 centri in tutto il mondo, il trial di fase 3 “Galassia-NAION-301” è uno studio multicentrico e in doppio cieco che confronta cenegermin-bkbj rispetto al placebo nel migliorare la perdita della vista causata dalla NAION.

“Il nostro programma di ricerca e sviluppo sull’NGF continua ad accelerare con il nostro terzo studio clinico del 2026”, racconta Marcello Allegretti, Chief Scientific Officer Dompé. “La somministrazione della dose al primo paziente nello studio sulla NAION segna un passo cruciale nella nostra missione di sbloccare il pieno potenziale dell’NGF. Portando avanti il nostro NGF intranasale proprietario nel trial stiamo adottando un approccio audace e non invasivo che supera la barriera emato-encefalica e ha il potenziale per ridefinire lo standard di cura”.

La NAION si riferisce a una riduzione di flusso sanguigno al nervo ottico che provoca una rapida perdita della vista, solitamente spontanea. Si registrano circa 6.000 nuovi casi all’anno negli Stati Uniti e tra i 10.000 e i 46.000 nuovi casi all’anno nell’UE. Il numero di casi è in crescita a causa dell’invecchiamento della popolazione e dell’aumento della prevalenza di fattori di rischio come il diabete, l’ipertensione e altre condizioni correlate all’obesità, come l’apnea notturna. Fino a tre pazienti su quattro manifestano una compromissione visiva sostanziale e circa un paziente su 10 subisce una perdita profonda della vista e cecità legale.

“In assenza di trattamenti approvati dalla FDA attualmente disponibili per la NAION, c’è un urgente bisogno di terapie innovative”, spiega Ahmed Enayetallah, Chief Development Officer Dompé. “La terapia con NGF intranasale di Dompé rappresenta un approccio promettente, che sfrutta la capacità del fattore di crescita delle cellule nervose di sostenere la sopravvivenza e la riparazione delle cellule del nervo ottico, con il potenziale di invertire e/o prevenire la perdita della vista associata alla NAION se diagnosticata e trattata rapidamente”.

Lo studio arruolerà circa 272 persone in tutto il mondo affette da NAION, di età compresa tra i 50 e gli 80 anni. Gli endpoint dello studio valuteranno i cambiamenti funzionali e strutturali nell’occhio colpito, misurati tramite la migliore acuità visiva corretta (BCVA), il test del campo visivo e la tomografia a coerenza ottica (OCT); cenegermin-bkbj è un prodotto sperimentale per la NAION e la sua sicurezza ed efficacia per questa patologia non sono ancora state stabilite né approvate da alcuna autorità regolatoria.

Informazioni su Dompé
Dompé farmaceutici S.p.A. è un’azienda biofarmaceutica internazionale a proprietà privata la cui mission consiste nel portare ai pazienti l’intero potenziale del fattore di crescita delle cellule nervose (NGF). Prima azienda ad averne sbloccato il potenziale terapeutico, Dompé ha sviluppato il primo trattamento a base dell’NGF approvato dalla FDA. Oggi la sua pipeline clinica ne rispecchia l’impegno a ridefinire i trattamenti per patologie oftalmiche, neurologiche e legate al dolore. Forte di 130 anni di indipendenza, Dompé affronta la sfida di trasformare la scienza e sé stessa sviluppando terapie all’avanguardia e in grado di modificare il decorso della malattia, basate sull’NGF e altre molecole rivoluzionarie, per migliorare la vista, sostenere il recupero neurologico e gestire efficacemente il dolore. Attualmente Dompé impiega oltre 1.100 persone in tutto il mondo e ha la sede commerciale negli Stati Uniti, nell’area della Baia di San Francisco.

Maggiori informazioni sull’attuale studio clinico Galassia-NAION-301 sono disponibili sul sito www.clinicaltrials.gov (NCT07453888) o all’indirizzo https://galassia-naion301study.com/.

Informazioni sul fattore di crescita delle cellule nervose (NGF)
Il fattore di crescita delle cellule nervose (NGF) è una neurotrofina, appartenente a una famiglia di proteine essenziali per la crescita, il mantenimento e la sopravvivenza dei neuroni, con un ampio potenziale terapeutico. È stato scoperto dalla neurobiologa italiana Rita Levi-Montalcini e dal biochimico statunitense Stanley Cohen, che per questa scoperta hanno ricevuto il Premio Nobel per la Fisiologia o Medicina nel 1986. Le loro ricerche hanno dimostrato che l’NGF svolge un ruolo cruciale nella proliferazione, differenziazione e sopravvivenza dei neuroni simpatici e sensoriali. Dompé è la prima azienda ad avere sbloccato il potenziale terapeutico dell’NGF traducendo questa straordinaria scoperta in una terapia innovativa per una rara malattia neurotrofica dell’occhio.

Informazioni sulla neuropatia ottica ischemica anteriore non arteritica (NAION)
Le neuropatie ottiche sono disturbi dovuti a un danno del nervo ottico che interrompe la trasmissione dei segnali visivi dalla retina al cervello a causa di lesioni, infiammazioni, scarso afflusso di sangue o fattori genetici e degenerativi. Ne risultano perdita progressiva o rapida della vista con frequente alterazione della visione centrale o periferica, difficoltà nella percezione dei colori e, nei casi più gravi, cecità permanente. La NAION è la causa più comune di danno acuto al nervo ottico e neuropatia ottica nelle persone sopra i 50 anni. Colpisce uomini e donne in egual misura, con un’età media di insorgenza intorno ai 66 anni. Sebbene la causa esatta non sia completamente nota, tra i principali fattori di rischio figurano diabete, ipertensione, ipercolesterolemia e fumo. Nonostante la frequenza della malattia e il rischio di grave e permanente perdita della vista, non esiste attualmente alcun trattamento comprovato in grado di migliorare gli esiti visivi.

Informazioni sul programma pilota Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV)
La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha lanciato il programma pilota Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV) per accelerare lo sviluppo e la revisione di farmaci soggetti a prescrizione medica e di prodotti biologici che rispondono a priorità sanitarie nazionali degli Stati Uniti cruciali. Annunciato nel giugno 2025, il programma offre alle imprese l’opportunità di ridurre i tempi standard di revisione delle domande da 10-12 mesi a soli 1-2 mesi attraverso un processo di revisione collaborativo e multidisciplinare. Le imprese prescelte ricevono un voucher che garantisce una comunicazione più efficiente con l’FDA e una revisione a tappe per agevolare una tempistica più rapida, senza mitigare i rigorosi standard dell’agenzia in materia di sicurezza ed efficacia. Il focus del programma è su terapie trasformative in grado di far fronte a importanti sfide di salute pubblica e notevoli esigenze mediche insoddisfatte.

Informazioni su Oxervate
OXERVATE® (cenegermin-bkbj) è una soluzione oftalmica allo 0,002% indicata per il trattamento della cheratite neurotrofica. Informazioni importanti di sicurezza: le lenti a contatto, terapeutiche o correttive, devono essere rimosse prima dell’applicazione di OXERVATE e possono essere reinserite 15 minuti dopo la somministrazione. È possibile che si accusino lievi o moderati disturbi oculari, come dolore agli occhi. I pazienti devono contattare il medico di fiducia in caso di reazioni oculari più gravi. L’effetto indesiderato più comune associato a OXERVATE (circa 16%) è stato il dolore oculare; altri effetti segnalati (1%–10%) sono depositi corneali, sensazione di corpo estraneo, iperemia oculare, infiammazione oculare, fotofobia, lacrimazione e cefalea.

Fonte: Business Wire