• Dompé è una delle sole nove aziende prescelte e l’unica nell’ambito oftalmologico; la sua selezione ne evidenzia l’impegno ad accelerare l’innovazione e offrire terapie rivoluzionarie ai pazienti che ne hanno urgente bisogno.
• Grazie a questa selezione Dompé riceverà un voucher che riduce il tempo di revisione della richiesta di autorizzazione alla commercializzazione dai 10–12 mesi standard a soli 1–2 mesi.
• Dompé prevede di usare il voucher per la richiesta di autorizzazione riguardante prodotti biologici (BLA) relativa alla formulazione intranasale del fattore di crescita nervoso (FCN) (cenegermin-bkbj) per il trattamento della neuropatia ottica ischemica anteriore non arteritica (NOIA-NA).
• La piattaforma intranasale FCN di Dompé si basa sulla scoperta del fattore di crescita nervoso, per la quale hanno ottenuto il Premio Nobel la neurobiologa Rita Levi-Montalcini e il biochimico Stanley Cohen.

MILANO & SAN MATEO, Calif.: Dompé, un’azienda biofarmaceutica leader con sedi operative in Italia e negli Stati Uniti, oggi ha annunciato di essere stata selezionata dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per partecipare al programma Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV). Grazie a questa selezione Dompé ha ricevuto un voucher che prevede una tempistica di revisione significativamente ridotta per la richiesta di autorizzazione alla commercializzazione e una collaborazione rafforzata con la FDA. Dompé intende usare il voucher per la richiesta di autorizzazione riguardante prodotti biologici (BLA) relativa alla formulazione intranasale del fattore di crescita nervoso (FCN) (cenegermin-bkbj) per il trattamento della neuropatia ottica ischemica anteriore non arteritica (NOIA-NA). La somministrazione intranasale dell’FCN rappresenta un approccio innovativo, brevettato da Dompé, che offre una modalità di somministrazione non invasiva.

“Il CNPV rappresenta una leva strategica per accelerare l’accesso a terapie trasformative per pazienti con esigenze mediche non soddisfatte come quelli affetti da NOIA-NA”, spiega Sergio Dompé, presidente esecutivo Dompé. “Sulla scia del nostro traguardo pionieristico conseguito con Oxervate – la prima terapia basata sull’FCN approvata per la cheratite neurotrofica nel 2018 – stiamo ora sviluppando un’originale formulazione intranasale dell’FCN (Cenegermin-bkbj) in grado di superare la barriera emato-encefalica e ridefinire le possibilità della neuro-oftalmologia”.

La NOIA-NA è causata da una riduzione del flusso sanguigno al nervo ottico che provoca una perdita improvvisa della vista, generalmente spontanea. Negli Stati Uniti si registrano circa 6.000 nuovi casi all’anno e il numero è in crescita a causa dell’invecchiamento della popolazione e dell’aumento di fattori di rischio come diabete, ipertensione e altre condizioni legate all’obesità, come l’apnea notturna. Fino a tre pazienti su quattro presentano una compromissione visiva significativa e circa uno su dieci subisce una perdita della vista grave e cecità legale.1

Attualmente non esistono trattamenti approvati in grado di invertire o arrestare la progressione della perdita visiva nei pazienti affetti da NOIA-NA.

“La NOIA-NA, fortemente associata a obesità, patologie cardiovascolari e invecchiamento, è la neuropatia ottica acuta più comune nelle persone sopra i 50 anni e può portare a una grave e permanente perdita della vista”, aggiunge Ahmed Enayetallah, direttore sviluppo Dompé. “Di fronte a questa esigenza insoddisfatta, guardiamo con fiducia all’opportunità di accelerare lo sviluppo e offrire più rapidamente potenziali soluzioni ai pazienti grazie al voucher CNPV”.

Dompé sta sviluppando la formulazione intranasale dell’FCN con l’obiettivo di preservare e migliorare la funzione visiva nei pazienti affetti da perdita della vista secondaria a causa della NOIA-NA. È previsto un trial cardine registrativo che sarà condotto in oltre 130 centri in 16 paesi del mondo.

Informazioni su Dompé
Dompé farmaceutici S.p.A. è un’azienda biofarmaceutica internazionale a proprietà privata la cui mission consiste nel portare ai pazienti l’intero potenziale del fattore di crescita nervoso (FCN). Prima azienda ad averne sbloccato il potenziale terapeutico, Dompé ha sviluppato il primo trattamento a base dell’FCN approvato dalla FDA. Oggi la sua pipeline clinica ne rispecchia l’impegno a ridefinire i trattamenti per patologie oftalmiche, neurologiche e legate al dolore. Forte di 130 anni di indipendenza, Dompé affronta la sfida di trasformare la scienza e sé stessa offrendo terapie all’avanguardia e in grado di modificare il decorso della malattia, basate sull’FCN e altre molecole rivoluzionarie, per migliorare la vista, sostenere il recupero neurologico e gestire efficacemente il dolore. Attualmente Dompé impiega oltre 950 persone in tutto il mondo e ha la sede commerciale negli Stati Uniti, nell’area della Baia di San Francisco.

Per saperne di più visitare https://www.dompe.com/us/.

Informazioni sul fattore di crescita nervoso (FCN)
Il fattore di crescita nervoso (FCN) è una neurotrofina, appartenente a una famiglia di proteine essenziali per la crescita, il mantenimento e la sopravvivenza dei neuroni, con un ampio potenziale terapeutico. È stato scoperto dalla neurobiologa italiana Rita Levi-Montalcini e dal biochimico statunitense Stanley Cohen, che per questa scoperta hanno ricevuto il Premio Nobel per la Fisiologia o Medicina nel 1986. Le loro ricerche hanno dimostrato che l’FCN svolge un ruolo cruciale nella proliferazione, differenziazione e sopravvivenza dei neuroni simpatici e sensoriali. Dompé è la prima azienda ad avere sbloccato il potenziale terapeutico dell’FCN traducendo questa straordinaria scoperta in una terapia innovativa per una rara malattia neurotrofica dell’occhio.

Informazioni sulla neuropatia ottica ischemica anteriore non arteritica (NOIA-NA)
Le neuropatie ottiche sono disturbi dovuti a un danno del nervo ottico che interrompe la trasmissione dei segnali visivi dalla retina al cervello a causa di lesioni, infiammazioni, scarso afflusso di sangue o fattori genetici e degenerativi. Ne risultano perdita della vista progressiva o improvvisa, alterazione della visione centrale o periferica, difficoltà nella percezione dei colori e, nei casi più gravi, cecità permanente. La NOIA-NA è la causa più comune di danno acuto al nervo ottico nelle persone sopra i 50 anni. Colpisce uomini e donne in egual misura, con un’età media di insorgenza intorno ai 66 anni. Sebbene la causa esatta non sia completamente nota, tra i principali fattori di rischio figurano diabete, ipertensione, ipercolesterolemia e fumo. Nonostante la frequenza della malattia e il rischio di grave e permanente perdita della vista, non esiste attualmente alcun trattamento comprovato in grado di migliorare gli esiti visivi.

Informazioni sul programma pilota Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV)
La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha lanciato il programma pilota Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV) per accelerare lo sviluppo e la revisione di farmaci e prodotti biologici che rispondono a priorità sanitarie nazionali critiche. Annunciato nel mese di giugno 2025, il programma consente alle aziende selezionate di ridurre i tempi di revisione standard delle domande, da 10–12 mesi a soli 1–2 mesi, attraverso una procedura di valutazione collaborativa e multidisciplinare.

Le aziende selezionate ricevono un voucher che prevede una comunicazione rafforzata con la FDA e una revisione continua per accelerare le tempistiche, mantenendo al contempo i rigorosi standard di sicurezza ed efficacia dell’agenzia. Il programma è focalizzato su terapie trasformative che affrontano importanti problemi di salute pubblica ed esigenze mediche non soddisfatte.

Informazioni su Oxervate
OXERVATE® (cenegermin-bkbj) è una soluzione oftalmica allo 0,002% indicata per il trattamento della cheratite neurotrofica. Informazioni importanti di sicurezza: le lenti a contatto, terapeutiche o correttive, devono essere rimosse prima dell’applicazione di OXERVATE e possono essere reinserite 15 minuti dopo la somministrazione. È possibile che si accusino lievi o moderati disturbi oculari, come dolore agli occhi. I pazienti devono contattare il medico di fiducia in caso di reazioni oculari più gravi. L’effetto indesiderato più comune associato a OXERVATE (circa 16%) è stato il dolore oculare; altri effetti segnalati (1%–10%) sono depositi corneali, sensazione di corpo estraneo, iperemia oculare, infiammazione oculare, fotofobia, lacrimazione e cefalea.

Bibliografia

Fonte: Business Wire