• AKANTIOR (poliesanide) è il primo e unico medicinale per il trattamento della cheratite da Acanthamoeba, una rara e grave infezione oculare che spesso provoca cecità e perdita degli occhi.
• L'autorizzazione all'immissione in commercio è stata data in base all'efficacia comprovata dallo studio di fase III ODAK e al confronto con i dati di controllo storici. L'85% dei pazienti che ha ricevuto AKANTIOR è guarito, solo il 7% ha richiesto un trapianto di cornea terapeutico e nessuno un trapianto di cornea ottica.
• Avanzanite si impegna a collaborare con le autorità sanitarie locali per garantire l'accesso ad AKANTIOR in 26 Paesi europei per i pazienti idonei.
• Questa approvazione rappresenta un salto di qualità nella strategia di Avanzanite di espandersi in Europa, ampliare il portafoglio e perseguire l'ambizione di diventare un'azienda globale di malattie rare.

AMSTERDAM: Avanzanite Bioscience B.V., un'azienda farmaceutica specializzata in fase di sviluppo commerciale, focalizzata sull'introduzione sul mercato di nuovi farmaci per le malattie rare, ha annunciato oggi che la Commissione Europea (CE) ha dato l'autorizzazione all'immissione in commercio di AKANTIOR ®(poliesanide) per il trattamento della cheratite da acanthamoeba (AK) negli adulti e nei bambini a partire dai 12 anni di età. Segue l'approvazione formale da parte della CE il parere positivo recetemente segnalato del Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) e successiva raccomandazione positiva del Comitato per i Medicinali Orfani (COMP) dell'EMA. Dopo oltre 16 anni di ricerca e sviluppo (R&S), AKANTIOR è il primo e unico medicinale autorizzato per il trattamento della AK a livello globale.

“I nostri studi hanno dimostrato che con AKANTIOR, se usato come monoterapia con il protocollo di somministrazione stabilito per l'uso nello studio, si possono raggiungere tassi di guarigione medica superiori all'85%. Essendo il primo farmaco autorizzato, mi aspetto che questo diventi lo standard di cura per questa grave malattia”, ha dichiarato John Dart, ricercatore principale dello studio cardine di fase III ODAK e professore presso il Moorfields Eye Hospital e l'Istituto di Oftalmologia dell'University College di Londra. “AKANTIOR è in grado di migliorare il tasso di guarigione senza intervento chirurgico, riducendo sia gli alti tassi di morbilità - soprattutto ansia, dolore, tempo di assenza dalle normali attività, tempo di guarigione - sia i tassi di cecità associati alle attuali terapie combinate senza licenza, spesso composte.”

Nel marzo 2024, sono stati pubblicati i risultati dello studio di 135 pazienti, di fase III, sul farmaco orfano per la cheratite da acanthamoeba (ODAK) pubblicato in Ophthalmology, dimostrando l'assoluta efficacia e sicurezza di AKANTIOR. Lo studio ha dimostrato che l'84,8% dei pazienti trattati con AKANTIOR è guarito. Inoltre, il 66,7% dei pazienti trattati con AKANTIOR ha recuperato appieno la vista e nessun paziente ha fatto ricorso al trapianto ottico di cornea. Solo il 7,5% dei pazienti trattati con AKANTIOR ha richiesto un trapianto terapeutico di cornea.

“In qualità di Warrior della cheratite da acanthamoeba (AK), sono ottimista sul fatto che AKANTIOR avrà un impatto significativo e positivo sui pazienti affetti da AK”, ha commentato Juliette Vila Sinclair Spence, sostenitrice dei pazienti affetti da malattie rare e Presidente e fondatrice di AK Eye Foundation - la prima fondazione mondiale dedicata esclusivamente a questa patologia. “Quando mi è stata diagnosticata l'AK, per me non erano disponibili farmaci autorizzati o protocolli di trattamento standardizzati come AKANTIOR. Ho dovuto affidarmi a vari colliri composti o off-label senza un protocollo convalidato. Questa approvazione ha riacceso la mia passione e il mio impegno per aumentare la consapevolezza di questa rara malattia degli occhi”.

La cheratite da acanthamoeba (AK) è un'infezione corneale parassitaria rara, grave e progressiva causata dall'Acanthamoeba, un'ameba allo stato libero. È necessario un intervento medico urgente perché la malattia porta alla cecità e alla perdita degli occhi. L'AK spesso richiede procedure di trapianto di cornea singole o multiple, con tassi di sopravvivenza dell'innesto relativamente bassi. I pazienti riferiscono un dolore insopportabile e un'estrema sensibilità alla luce e raramente possono lavorare o condurre una vita normale finché i sintomi non si risolvono, lasciando i pazienti con un trauma a vita. L'AK colpisce soprattutto i portatori di lenti a contatto ed è responsabile del 50% dei casi di cecità di questa fascia demografica. In assenza di un trattamento anti-amoebico, l'80,4% dei pazienti richiede un intervento chirurgico, come il trapianto terapeutico di cornea o l'asportazione dell'occhio in una coorte storica di 56 pazienti

“Nessuno che lotta contro una malattia rara così devastante dovrebbe essere abbandonato a se stesso. Questa autorizzazione all'immissione in commercio è l'inizio di un nuovo capitolo per il trattamento della cheratite da acanthamoeba (AK) e una vittoria importantissima per i pazienti affetti da AK in Europa”, ha dichiarato Adam Plich, fondatore e CEO di Avanzanite. “Siamo grati ai nostri partner di R&S di SIFI, agli operatori sanitari, nonché ai pazienti e alle loro famiglie che hanno partecipato agli studi, per gli anni di dedizione e il duro lavoro che hanno reso possibile questo giorno”.

Ad oggi, AKANTIOR è stato fornito a più di 200 pazienti in 12 Paesi attraverso un programma di distribuzione pre-autorizzazione. “In Avanzanite siamo impegnati a sostenere un ampio accesso alle nostre terapie innovative e siamo ansiosi di collaborare con le autorità sanitarie locali in 26 Paesi europei per garantire accordi di accesso sostenibili in modo da poter salvare gli occhi del maggior numero possibile di pazienti idonei”, ha concluso Plich.

Avanzanite si è assicurata i diritti esclusivi per la commercializzazione di AKANTIOR in 26 Paesi dello Spazio Economico Europeo e in Svizzera grazie a un accordo di licenza e fornitura con SIFI, azienda leader internazionale nel settore oftalmico con sede in Italia. AKANTIOR è il secondo farmaco per malattie rare commercializzato da Avanzanite, ampliando così sia il portafoglio che l'estensione geografica dell'azienda, a sostegno dell'ambizione di diventare un'azienda globale di malattie rare.

INFORMAZIONI SU AKANTIOR ® : AKANTIOR (poliesanide) è il primo medicinale approvato dalla Commissione Europea per l'AK. Si tratta di un polimero antiamoebico che ha ottenuto la designazione di farmaco orfano (ODD) dall'Agenzia Europea dei Medicinali (“EMA”) e dalla Food and Drug Administration (“FDA”). Agisce sia sui trofozoiti che sulle cisti del protozoo Acanthamoeba. È formulato con un dosaggio unico di 0,8 mg/ml (0,08%), somministrato attraverso un protocollo validato e standardizzato, solo per un giorno, come collirio monoterapico in contenitori monodose. Il poliesanide è in fase di sviluppo anche per il trattamento della cheratite fungina, per la quale ha ottenuto l'ODD da parte di entrambi i Paesi. L'FDA e l'EMA.

INFORMAZIONI SU AVANZANITE BIOSCIENCE:Crediamo che tutti i pazienti debbano poter trarre vantaggio dai nuovi farmaci orfani o di nicchia, indipendentemente dal luogo in cui vivono. La nostra visione è che nessuno venga abbandonato a se stesso quando deve affrontare una malattia rara debilitante. Crediamo anche che le persone che hanno dedicato la loro carriera alla ricerca e allo sviluppo di nuovi farmaci orfani o di nicchia meritino di vedere come i loro enormi sforzi abbiano un impatto sulla vita dei pazienti: il lavoro di questi eroi non deve rimanere vano. Noi facciamo in modo che ciò accada acquisendo, concedendo in licenza o distribuendo farmaci approvati o in fase avanzata di sviluppo per le malattie rare, liberando il loro potenziale e commercializzandoli anche dove nessun altro lo farà. Fondata nel 2022 Avanzanite ha sede ad Amsterdam, nei Paesi Bassi, con infrastrutture commerciali e operazioni tecniche in tutta Europa. Visitare www.avanzanite.com per informazioni aggiuntive.

Fonte: Business Wire