AUSTIN, Texas: IntraBio Inc. oggi ha annunciato che la Commissione europea ha rilasciato l'autorizzazione all'immissione in commercio di AQNEURSA ® (levacetilleucina) per il trattamento delle manifestazioni neurologiche della malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC), a seguito dell'opinione favorevole ottenuta dal Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA).

AQNEURSA ® è approvata nell'Unione europea per l'uso in adulti e bambini di almeno 6 anni di età e del peso di almeno 20 kg. L'indicazione approvata comprende l'uso in combinazione con miglustat, o in monoterapia nei pazienti che intolleranti al miglustat.

“Questa approvazione rappresenta un traguardo significativo per la comunità NPC in Europa”, ha dichiarato Mallory Factor, Direttore generale di IntraBio. “Siamo grati all'EMA e alla Commissione europea per l'esame approfondito e per aver riconosciuto il valore clinico di AQNEURSA ® . Questa decisione riflette anni di lavoro scientifico innovativo e di collaborazione con medici e organizzazioni di pazienti, e segna un importante passo avanti verso l'espansione dell'accesso a questa terapia per le persone che convivono con la NPC”.

L'approvazione si è basata sui risultati forniti da uno studio incrociato di fase III, randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo svolto tra pazienti con NPC. Nello studio, il trattamento con AQNEURSA ® ha dimostrato un miglioramento statisticamente significativo e clinicamente rilevante nei segni e nei sintomi neurologici e relative funzioni dopo 12 settimane di trattamento, misurati con la Scala di Valutazione e Classificazione dell'Atassia (SARA), rispetto al placebo.1

Nella fase di estensione in aperto dello studio tuttora in corso, i miglioramenti osservati durante lo studio delle prime 12 settimane sono stati sostenuti,2,3 coerentemente con un effetto neuroprotettivo modificatore della malattia nel corso del tempo. I confronti osservazionali con una coorte di controllo della storia naturale mostrano che il trattamento con AQNEURSA ® è stato associato a una riduzione pari al 118% della progressione annuale della malattia dopo 1 anno, misurata dalla Scala di gravità clinica della NPC (Clinical Severity Scale, CSS) in 5 sezioni, e una riduzione simile dopo due anni.2,3

Il Prof. Kyriakos Martakis, Professore Associato in Pediatria alla Justus Liebig University Giessen in Germania, Principal Investigator dello studio, ha così commentato: “La malattia di Niemann-Pick di tipo C è un raro disturbo neurologico inesorabilmente progressivo associato a un notevole onere per i pazienti e le loro famiglie. La disponibilità di un trattamento approvato delle manifestazioni neurologiche della NPC rappresenta un importante sviluppo per i medici ma soprattutto per le persone colpite da questa malattia in tutta Europa”.

AQNEURSA ® è disponibile in granuli da 1 g per sospensione orale. Il principio attivo, la levacetilleucina, è un amminoacido modificato, primo nel suo genere, trasportato in tutti i tessuti, compreso il sistema nervoso centrale, progettato per correggere la disfunzione metabolica, migliorare la produzione di energia cellulare e mirare ai processi della disfunzione neurologica sottostanti.1,4

Le raccomandazioni dettagliate per l'uso di AQNEURSA ® sono descritti nel Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (RCP), disponibile sul sito dell'EMA website in tutte le lingue ufficiali dell'Unione europea.

AQNEURSA ® è stato designato come prodotto medicinale orfano durante il suo sviluppo.

Informazioni su AQNEURSA®

AQNEURSA ® (levacetilleucina) è un farmaco approvato negli Stati Uniti, indicato nel trattamento delle manifestazioni neurologiche della malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC) nei pazienti adulti e pediatrici di peso ≥15 kg e nell'Unione europea per il trattamento delle manifestazioni neurologiche della malattia di Niemann-Pick di tipo C, in combinazione con miglustat o in monoterapia nei pazienti intolleranti al miglustat, negli adulti e nei bambini di almeno 6 anni di età e del peso di almeno 20 kg.5,6 La reazione avversa più comune segnalata con AQNEURSA ® è stata la flatulenza.

Informazioni sulla malattia di Niemann-Pick di tipo C

La malattia di Niemann-Pick di tipo C (NPC) è una rara patologia da accumulo lisosomiale (1:100.000 nati vivi), prematuramente fatale, autosomica recessiva.7 La malattia si presenta con sintomi sistemici, psichiatrici e neurologici, tra cui l'atassia cerebellare. La NPC è cronica e progressiva, ed è caratterizzata da una rapida degenerazione del cervelletto e dei principali sistemi di organi, con un grave impatto sulla qualità della vita.8-10

Informazioni su IntraBio

IntraBio Inc. è un'azienda biofarmaceutica globale che sviluppa e commercializza terapie mirate per malattie neurologiche, del neurosviluppo e mitocondriali rare e comuni. Le tecnologie della piattaforma di IntraBio sono il risultato di decenni di ricerca e collaborazione con università e istituzioni in tutto il mondo, e sfruttano l'esperienza dei suoi fondatori scientifici, attivi presso l'Università di Oxford e l'Università di Monaco.

Oggi, IntraBio ha inoltre annunciato separatamente i risultati di uno studio incrociato di fase III, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, condotto tra pazienti affetti da atassia-teleangectasia (A-T), una malattia neurodegenerativa per la quale non esiste un trattamento approvato e che colpisce circa 1 persona su 70.000. Sulla base di questi risultati, IntraBio intende inoltrare immediatamente richieste di approvazione normativa alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense e all'Agenzia europea per i medicinali (EMA), e ad altre autorità normative globali.

Per maggiori informazioni su IntraBio, visitare il sito dell'azienda all'indirizzo intrabio.com e seguire l'azienda su LinkedIn (@IntraBio-Inc).

IMPORTANTI INFORMAZIONI DI SICUREZZA PER GLI STATI UNITI

Tossicità embrio-fetale

• I risultati forniti da studi sulla riproduzione animale indicano che la somministrazione di AQNEURSA in gravidanza può provocare danni embrio-fetali. La decisione di continuare o interrompere il trattamento con AQNEURSA durante la gravidanza deve tenere conto della necessità della somministrazione di AQNEURSA nella paziente, dei potenziali rischi per il feto correlati al farmaco e dei potenziali effetti avversi della malattia materna non trattata.

Gravidanza e allattamento

• Per le donne in età fertile, verificare che la paziente non sia incinta prima di iniziare il trattamento con AQNEURSA. Consigliare alle donne in età fertile di utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento con AQNEURSA e per 7 giorni dopo l'ultima dose in caso di interruzione del trattamento con AQNEURSA.
• on sono disponibili dati sulla presenza di levacetilleucina o dei suoi metaboliti nel latte umano o animale, sugli effetti sul neonato allattato al seno o sugli effetti nesulla produzione di latte. Valutare i benefici dell'allattamento al seno per lo sviluppo e la salute insieme alla necessità clinica della madre di assumere AQNEURSA e ai potenziali effetti avversi sul neonato allattato al seno derivanti dalla levacetilleucina o dalla condizione materna di base.

Reazioni avverse

• Le reazioni avverse più comuni (incidenza ≥5% e superiore al placebo) sono dolore addominale, disfagia, infezioni delle vie respiratorie superiori e vomito.

Interazioni farmacologiche

• Evitare l'uso di AQNEURSA in concomitanza con N-acetil-DL-leucina or N-acetil-D-leucina. L'enantiomero D, N-acetil-D-leucina può ridurre l'efficacia della levacetilleucina perché compete con quest'ultima nell'assorbimento del trasportatore dei monocarbossilati.
• Monitorare più frequentemente le reazioni avverse correlate al substrato della P-gp se usato in concomitanza con AQNEURSA; AQNEURSA inibisce la P-gp, ma il significato clinico di questo risultato non è stato totalmente caratterizzato.

Per segnalare SOSPETTE REAZIONI AVVERSE contattare IntraBio Inc. al numero 1-833-306-9677 oppure la FDA al numero 1-800-FDA-1088, oppure alla pagina www.fda.gov/medwatch.

Fare clic su questo link per informazioni complete sulla prescrizione di AQNEURSA: https://www.aqneursahcp.com/wp-content/prescribing-information.pdf

Bibliografia
1. Bremova-Ertl T, et al. N Engl J Med. 2024;390:421-431
2. Patterson, Marc C., et al. "Disease-modifying, neuroprotective effect of N-acetyl-l-leucine in adult and pediatric patients with Niemann-Pick disease type C." Neurology 105.1 (2025): e213589.
3. Strupp M, Patterson M, Raymond J, et al. Long-term 24-month findings of N-acetyl-L-leucine for Niemann Pick disease type C. Presented at the 11th European Academy of Neurology Annual Congress 2025; 21-24 giugno 2025; Helsinki, Finlandia.
4. Churchill GC, et al. Nature . 2021;11:15812;2
5. AQNEURSA. Informazioni per la prescrizione. IntraBio Inc
6. AQNEURSA. EU Summary of Product Characteristics (SmPC). IntraBio Ireland Limited.
7. Burton BK, Ellis AG, Orr B, et al. Estimating the prevalence of Niemann-Pick disease type C (NPC) in the United States. Mol Genet Metab. 2021;134:182-187. doi:10.1016/j.ymgme.2021.06.011
8. Geberhiwot T, et al. Orphanet J of Rare Dis. 2018;13:50
9. Patterson MC, et al. Orphanet J Rare Dis. 2013;8:12; 3. NORD. NPC Signs & Symptoms. Published Dec 12, 2023. Ultimo accesso: 19 maggio 2024.
10. Vanier MT. Orphanet J Rare Dis. 2010;5:16.

Fonte: Business Wire