La partnership velocizza la leadership di AGC Biologics nel mercato AAV grazie all'applicazione della piattaforma proprietaria BravoAAV™ a terapie geniche complesse mirate alle cecità ereditarie

MILANO: Dopo la chiusura di un round di finanziamento di serie B da parte di AAVantgarde, AGC Biologics ha annunciato un nuovo accordo di produzione con l'azienda biotech, che rappresenta il progresso più recente di AGC Biologics nel mercato dei virus adeno-associati. L'accordo prevede, da parte di AGC Biologics, la produzione basata sulle buone pratiche di fabbricazione di due nuovi candidati di AAVantgarde, disegnati per affrontare patologie che comportano la perdita progressiva e irreversibile della vista per cui attualmente non esistono terapie approvate:

• AAVB-039 per la malattia di Stargardt . La terapia è mirata alla forma ereditaria più comune di degenerazione maculare e rientra tra le cause principali di perdita della vista nei bambini e nei giovani; colpisce circa 1 individuo su 6.500. AAVB-039 è in fase di sperimentazione clinica di fase 1/2, la prima condotta su esseri umani, attualmente in corso negli Stati Uniti, nel Regno Unito e in Europa.
• AAVB-081 per la retinite pigmentosa (causata dalla sindrome di Usher di tipo 1B ). La retinite pigmentosa da sindrome di Usher colpisce circa 1 individuo su 50.000, solitamente prima dei 10 anni. Questo trattamento è in fase di sviluppo 1/2 e rappresenta in assoluto la prima terapia genica a doppio AAV clinicamente testata per patologie oculari.

Questi progetti utilizzeranno la piattaforma per la sospensione BravoAAV™ targata AGC Biologics e un approccio innovativo a doppio vettore AAV per superare un diffuso ostacolo nella terapia genica: le dimensioni eccessive dei geni per un singolo vettore AAV.

Poiché le dimensioni di molti geni utilizzati nelle terapie risultano eccessive per un singolo vettore di somministrazione AAV, questo metodo divide il gene terapeutico in due metà: ogni metà viene confezionata in un proprio vettore AAV separato. Una volta somministrati, entrambi i vettori penetrano nella cellula bersaglio, dove i due frammenti vengono ricostruiti per formare il gene completo e funzionale. È un metodo che consente di realizzare trattamenti precedentemente impossibili da ottenere con l'approccio standard a vettore singolo, a causa della capacità limitata del vettore AAV pari a 4,7 kilobasi.

"Siamo lieti di collaborare con AGC Biologics, una CDMO d'eccellenza particolarmente esperta nella produzione di vettori virali. Questa partnership rappresenta un risultato essenziale per AAVantgarde, che continua a impegnarsi per il progresso della propria innovativa pipeline di terapie geniche in ambito clinico", è il commento di Natalia Misciattelli, amministratore delegato di AAVantgarde. "La collaborazione con AGC ci garantirà l'accesso a capacità produttive d'eccellenza e l'offerta di terapie trasformative per i pazienti".

Il Centro milanese di eccellenza di AGC Biologics per le terapie cellulari e geniche supporterà la produzione per la fornitura clinica precoce e avanzata delle due soluzioni terapeutiche. Forte di un successo trentennale e di 10 approvazioni di prodotto rilasciate dall'Agenzia Europea per i Medicinali e dalla U.S. Food and Drug Administration, la struttura milanese è leader mondiale con una solida competenza in complessi progetti di terapie cellulari e geniche. La sua piattaforma BravoAAV™ offre un processo immediatamente fruibile e ad alta resa in grado di velocizzare le tempistiche, dal gene alla fase clinica, anche nell'arco di soli nove mesi.

"Grazie a questa collaborazione con AAVantgarde possiamo contribuire a una nobile missione: dare una risposta a questa importante esigenza medica precedentemente insoddisfatta e dimostrare la nostra precisione tecnica in numerose tipologie di vettori e in diverse fasi dello sviluppo clinico", ha sottolineato Luca Alberici, vicepresidente esecutivo della divisione Global Cell & Gene Technologies di AGC Biologics. "Siamo un team dedicato e focalizzato su affidabilità e stabilità. Per noi è un onore sviluppare, produrre e ottimizzare vettori lentivirali, retrovirali e virali adeno-associati per sviluppatori con progetti complessi e all'avanguardia".

Per ulteriori informazioni sulla piattaforma BravoAAV™ di AGC Biologics visitare la sezione: https://www.agcbio.com/capabilities/bravo-adeno-associated-viral-vector-platform-cdmo

Per ulteriori informazioni sui servizi relativi ai vettori virali forniti da AGC Biologics visitare la sezione: https://www.agcbio.com/capabilities/viral-vector

Informazioni su AAVantgarde

AAVantgarde Bio è un'azienda biotech di fase clinica che sviluppa terapie all'avanguardia mirate alle retinopatie ereditarie. I programmi di primo piano dell'azienda sono mirati alla malattia di Stargardt e alla retinite pigmentosa generata dalla sindrome di Usher di tipo 1B, due retinopatie ereditarie gravi per cui attualmente non sono disponibili trattamenti approvati. AAVB-039 e AAVB-081 sono terapie geniche sperimentali a doppio AAV disegnate per affrontare le cause genetiche che provocano queste patologie. Forte di basi consolidate nella scienza traslazionale e dell'impegno per l'eccellenza clinica, AAVantgarde opera per offrire terapie innovative ai pazienti. Per ulteriori informazioni visitare la sezione: https://www.aavantgarde.com/en/

Informazioni su AGC Biologics

AGC Biologics è un'organizzazione di sviluppo e produzione a contratto (CDMO) biofarmaceutica leader a livello mondiale, fortemente impegnata nella fornitura degli standard di servizio più elevati, collaborando a stretto contatto con clienti e partner, per fornire servizi accessibili ed esperti. Forniamo sviluppo e produzione d'eccellenza di proteine terapeutiche provenienti da mammiferi e microbi, DNA plasmidico (pDNA), RNA messaggero (mRNA), vettori virali e cellule geneticamente modificate. La nostra rete globale copre Stati Uniti, Europa e Asia, con sedi a Seattle, Washington, Copenaghen, Danimarca, Heidelberg, Germania, Milano, Italia, Chiba e Yokohama, Giappone. AGC Biologics fa parte della divisione Life Science di AGC Inc; la divisione Life Science gestisce oltre 10 stabilimenti specializzati in biofarmaceutica, terapie avanzate, ingredienti farmaceutici attivi a piccole molecole e prodotti agrochimici. Per ulteriori informazioni visitare il sito www.agcbio.com.

Fonte: Business Wire