TAIPEI, Taiwan: PharmaEssentia Corporation (TWSE: 6446), una società biofarmaceutica con sede in Taiwan, sta ampliando la sua presenza globale con nuove approvazioni di farmaci, studi clinici e investimenti all'estero nel tentativo di portare il suo innovativo farmaco sviluppato in Taiwan verso più mercati internazionali.

Fondata in Taiwan nel 2003 dal dott. Ko-Chung Lin (林國鐘), con l'impegno di sviluppare trattamenti innovativi per i pazienti a livello globale, PharmaEssentia ha sviluppato capacità integrate che vanno da attività interne di ricerca e analisi, a sviluppo clinico, produzione, fornitura globale e commercializzazione.

PharmaEssentia ha dichiarato che questa infrastruttura consente all'azienda di portare le proprie innovazioni dal laboratorio sui mercati internazionali e di fornire medicinali a pazienti in tutto il mondo.

L'azienda continua ad ampliare la sua presenza globale dopo aver ottenuto le approvazioni statunitense e giapponese per ropeginterferone alfa-2b (Ropeg) per trattare la trombocitemia essenziale (ET), una rara forma di tumore del sangue che causa un'eccessiva produzione di piastrine. Queste approvazioni seguono l'approvazione del Taiwan a maggio per i pazienti affetti da ET con resistenza o intolleranza all'idrossiurea (HU).

Stando a quanto comunicato da PharmaEssentia, Ropeg, distribuita con il nome commerciale BESREMi, è il primo trattamento approvato per l'ET in quasi trent'anni e l'unico farmaco approvato dalla FDA statunitense per l'ET e la policitemia vera (PV), un altro tumore del sangue raro.

L'azienda ha affermato che le approvazioni rappresentano un importante traguardo per i suoi sforzi di espansione delle applicazioni e dei vantaggi del farmaco verso più pazienti in tutto il mondo.

Ropeg, un farmaco a base di interferone a lunga durata d'azione inventato dal fondatore e CEO di PharmaEssentia, il dott. Ko-Chung Lin, è stato inizialmente approvato per il trattamento della PV nell'Unione europea nel 2019, a cui sono seguiti gli Stati Uniti nel 2021 e il Giappone nel 2023. Questo farmaco da allora è stato pprovato e lanciato per il trattamento della PV in circa 50 Paesi, stando alle informazioni fornite dall'azienda.

PharmaEssentia ha dichiarato che Lin ha inventato Ropeg usando la tecnologia della PEGilazione e tecniche avanzate di sintesi di piccole molecole per legare il polietilenglicole (PEG) all'interferone alfa, ottenendo così un interferone a lunga durata d'azione con una struttura chimica stabile e una composizione uniforme.

PharmaEssentia ha affermato inoltre di detenere i diritti completi di proprietà intellettuale globale per tutte le indicazioni terapeutiche.

Ropeg è la dimostrazione delle capacità integrate di PharmaEssentia nella catena di valore dello sviluppo di farmaci.

PharmaEssentia produce Ropeg autonomamente per fornirlo ai pazienti in tutto il mondo e detiene la tecnologie chiave e i brevetti per il suo sviluppo, la sua produzione e il suo uso.

Questo sistema end-to-end ha consentito all'azienda di portare questa innovazione dal laboratorio alle approvazioni in Europa, negli Stati Uniti e in Giappone, dimostrando la propria forza come società farmaceutica globale.

PharmaEssentia ha dichiarato di aver inoltre adottato un regime terapeutico ottimizzato HIDAT (High-Initial-Dose Accelerated Titration) sia nello studio clinico di fase 3 SURPASS-ET che in quello di fase 2 a braccio singolo EXCEED-ET, consentendo ai pazienti di raggiungere più rapidamente la dose target.

Nel regime terapeutico HIDAT, la dose iniziale di 250 microgrammi viene aumentata a 350 microgrammi nella seconda settimana e portata alla dose target di 500 microgrammi entro la quarta settimana. L'ottimizzazione rispecchia la capacità interna di PharmaEssentia di perfezionare continuamente la strategia di dosaggio e l'uso clinico di Ropeg.

Nel frattempo, l’azienda sta conducendo uno studio clinico globale di fase 3, denominato HOPE-PMF, per valutare Ropeg come potenziale trattamento per la mielofibrosi primaria (PMF), un altro tumore del sangue raro per il quale le opzioni terapeutiche sono limitate. Lo studio si concentra sui pazienti affetti da PMF in fase iniziale, che in genere vengono tenuti sotto osservazione senza ricevere alcun trattamento, poiché non esistono terapie farmacologiche approvate per questo stadio della malattia.

Oltre allo sviluppo di farmaci, PharmaEssentia ha ampliato la sua presenza globale. Dal 2017, PharmaEssentia ha aperto filiali negli Stati Uniti, in Giappone, Hong Kong, Cina, Corea del Sud e Singapore, reclutando professionisti esperti e creando i propri team locali per promuovere lo sviluppo clinico, il marketing, le vendite e le operazioni di commercializzazione.

PharmaEssentia si è espansa inoltre in Europa e in America Latina tramite partnership di licenza. Nel 2026, PharmaEssentia ha acquisito l'azienda farmaceutica canadese FORUS Therapeutics Inc. per rafforzare la propria presenza in America del Nord, migliorando l'efficienza operativa complessiva e la sua competitività a livello internazionale.

Ha inoltre annunciato piani di investimento per circa 46 milioni di USD in un nuovo stabilimento di produzione in Puerto Rico, come parte di una strategia per creare basi di produzione sia in Taiwan e negli Stati Uniti e rafforzare la resilienza della supply chain globale.

Nel 2026, la capitalizzazione di mercato di PharmaEssentia ha sfiorato i 20 miliardi di dollari USA, rendendola l'unica azienda biotecnologica di Taiwan tra le 50 maggiori società quotate del Paese in termini di valore di mercato.

PharmaEssentia ha dichiarato che Ropeg iillustra come un nuovo farmaco innovativo sviluppato in modo indipendente a Taiwan possa raggiungere i mercati globali, a dimostrazione della crescente competitività di Taiwan nello sviluppo di farmaci innovativi. PharmaEssentia ha affermato che per mantenere questi progressi sono necessari uno sviluppo clinico costante, l’espansione in nuovi mercati e una fornitura affidabile.

L'azienda ha dichiarato che la sua esperienza riveste un significato più vasto per il settore biotecnologico del Taiwan, dimostrando che un farmaco innovativo sviluppato entro i confini può raggiungere il mercato globale quando ricerca, produzione capacità normative e commerciali vengono sviluppate in tandem.

PharmaEssentia dichiara di mantenere il proprio impegno a migliorare l'accesso dei pazienti ai trattamenti e al benessere globale.

Fonte: Business Wire