DUBAI, Emirati Arabi Uniti: Il Medcare Royal Speciality Hospital (MRSH) di Dubai è diventato il primo ospedale al mondo, al di fuori degli Stati Uniti, a offrire una terapia genica intratecale di recente autorizzazione, Itvisma, a pazienti adulti affetti da atrofia muscolare spinale (SMA). Questo trattamento monodose è stato recentemente somministrato a un paziente egiziano di 22 anni, a cui era stata diagnosticata la malattia a 18 mesi e che ha trascorso gran parte della sua vita su una sedia a rotelle.

Lo scorso anno, Medcare è diventato anche il primo operatore sanitario al mondo a somministrare Itvisma, di recente autorizzazione, a un paziente internazionale di quattro anni affetto da SMA.

La SMA è una rara malattia neuromuscolare che provoca un progressivo indebolimento muscolare e la perdita di mobilità, con conseguenze su attività motoria, respirazione e deglutizione. Finora, i progressi nella terapia genica per l'SMA erano limitati principalmente ai bambini di età inferiore ai due anni. Ora Medcare offre trattamenti per pazienti di età superiore ai due anni grazie alla terapia genica recentemente autorizzata.

Commentando questa terapia avanzata, la Dott.ssa Shanila Laiju, Group CEO di Medcare Hospitals and Medical Centres, ha dichiarato: "Riteniamo che l'estensione della terapia per la SMA agli adulti possa trasformare migliaia di vite in tutto il Medio Oriente e oltre. L'introduzione di Itvisma presso Medcare si basa sul nostro ruolo pionieristico nel trattamento dei pazienti affetti da SMA di età più avanzata, come riconosciuto da Novartis. A livello globale, la SMA colpisce 1 bambino su 10.000 nati vivi, mentre la DMD colpisce 300.000 ragazzi in tutto il mondo. Ad oggi, Medcare ha curato oltre 190 pazienti con SMA e 20 con DMD provenienti da Medio Oriente, Asia ed Europa".

La terapia è stata somministrata da un team multidisciplinare di Medcare, guidato dal Dott. Vivek Mundada, responsabile clinico dell'unità di terapia genica, dal Dott. Sagar Kawale, neurologo per adulti, e dagli specialisti in anestesia Dott.ssa Neha Shahane e Dott. Ardalan Papari.

Il Dott. Vivek Mundada ha dichiarato: "Per anni, non sono state disponibili opzioni di trattamento curativo per i pazienti adulti affetti da SMA. La terapia genica monodose Itvisma agisce introducendo una copia funzionale del gene SMN1 mancante direttamente nel liquido cerebrospinale, affrontando così la causa alla radice. Questo apre nuove prospettive per molti pazienti che prima non avevano alcuna speranza. Il nostro paziente si è recato dall'Egitto a Dubai appositamente per sottoporsi a questa terapia".

Dopo essersi sottoposto al trattamento, il paziente ha dichiarato: "L'esperienza è stata molto positiva e confortevole, senza alcun dolore nella sede dell'iniezione. Sono contento di non dovermi sottoporre a più iniezioni come accadeva in passato".

*Fonte: AETOSWire

Fonte: Business Wire