• Il termine paralisi cerebrale (PC) indica un gruppo di patologie permanenti nello sviluppo del movimento e della postura che causano limitazioni nelle attività, attribuibili a disturbi non progressivi a livello di cervello fetale o infantile in via di sviluppo.1
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• Il fattore di crescita nervoso (NGF) è una proteina presente in natura che supporta le cellule nervose danneggiate e migliora i segnali del sistema nervoso. Dompé è impegnata nello studio dell'NGF somministrato per via intranasale, in particolare sul suo potenziale effetto migliorativo sul movimento e sullo sviluppo neurologico, oltre che per affrontare i sottostanti danni cerebrali nelle persone affette da PC.
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• La piattaforma NGF intranasale di Dompé si basa sulla scoperta (premiata con il Nobel), della neurobiologa Prof.ssa Rita Levi-Montalcini e del biochimico Dr. Stanley Cohen.

MILANO e SAN MATEO, California: Dompé, importante azienda biofarmaceutica attiva in Italia e negli Stati Uniti, ha annunciato l'arruolamento del primo paziente presso la Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS di Roma nell'ambito di uno studio clinico di fase 2 relativo a una formulazione intranasale del fattore di crescita nervoso (NGF) (Cenegermin-bkbj) nel trattamento della paralisi cerebrale (PC) spastica. Oltre alla sicurezza e alla tollerabilità, lo studio valuterà i miglioramenti nelle attività quotidiane, nella qualità della vita, nelle capacità motorie e nei parametri neuroevolutivi riconducibili alla formulazione intranasale di Cenegermin-bkbj. La PC, la disabilità motoria più comune nell'infanzia, è causata da lesioni o alterazioni nel corso delle prime fasi dello sviluppo cerebrale; la sua forma più diffusa, la PC spastica, porta a rigidità muscolare e a difficoltà nel movimento.2

"La paralisi cerebrale è una patologia devastante senza trattamenti comprovati al di là delle cure di supporto per i pazienti e le loro famiglie", è il commento di Marcello Allegretti, responsabile scientifico presso Dompé. "Con la nostra piattaforma NGF intranasale attualmente in fase di sviluppo puntiamo a offrire un trattamento in grado sia di superare la gestione dei sintomi, sia di modificare il decorso della malattia, per preparare un futuro migliore per i pazienti e le loro famiglie".

Con la PC convivono circa 764.000 persone negli Stati Uniti e circa 712.000 persone nella UE3,4 . Attualmente non sono disponibili terapie approvate per il trattamento del danno cerebrale alla base della PC. Il trattamento spesso include l'alleviamento dei sintomi e la fisioterapia, la terapia occupazionale e la logopedia, che possono rafforzare i muscoli, migliorare la coordinazione e supportare le attività quotidiane.

"La causa della disabilità correlata alla PC è direttamente collegata al ruolo naturale dell'NGF nell'organismo, che supporta la crescita, la sopravvivenza e la riparazione delle cellule nervose in via di sviluppo.5,6, ", dichiara Ahmed Enayetallah, responsabile per lo sviluppo presso Dompé. "Con l'NGF intranasale, Dompé mira ad affrontare la paralisi cerebrale alla radice, rimodellando radicalmente il decorso della patologia e migliorando le prospettive di vita a lungo termine per i pazienti".

La fase 2 dello studio clinico è stata avviata da Dompé presso la Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS e sarà presto attivata anche presso l'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù IRCCS. Lo studio coinvolgerà, in 10 diversi centri di tutta Italia, in totale 60 bambini di età compresa tra i due e i sei anni affetti da paralisi cerebrale spastica, con qualsiasi grado di gravità (I-V) in base al Gross Motor Function Classification System – Expanded and Revised (GMFCS-E&R).

Informazioni su Dompé

Dompé farmaceutici S.p.A. è un’azienda biofarmaceutica globale a capitale privato la cui mission consiste nel portare ai pazienti tutto il potenziale del fattore di crescita nervoso (NGF). Prima azienda ad averne sbloccato il potenziale terapeutico, Dompé ha sviluppato il primo trattamento a base dell'NGF approvato dalla FDA. Oggi la sua pipeline clinica ne rispecchia l’impegno a ridefinire i trattamenti per le patologie oftalmiche e neurologiche e per la terapia del dolore. Forte di 130 anni di indipendenza, Dompé affronta la sfida di trasformare la scienza e sé stessa offrendo terapie all’avanguardia e in grado di modificare il decorso della malattia, basate sull'NGF e su altre molecole rivoluzionarie, per migliorare la vista, sostenere il recupero neurologico e gestire efficacemente il dolore. Attualmente con Dompé, che gestisce un hub operativo commerciale negli Stati Uniti, nell'area della Baia di San Francisco, collaborano oltre 950 persone in tutto il mondo. Per ulteriori informazioni https://www.dompe.com/us/.

Informazioni sul fattore di crescita nervoso (NGF)

Il fattore di crescita nervoso (NGF) è una neurotrofina appartenente a una famiglia di proteine essenziali per la crescita, il mantenimento e la sopravvivenza dei neuroni, caratterizzata da un ampio potenziale terapeutico. L'NGF è frutto dalla scoperta della neurobiologa italiana Prof.ssa Rita Levi-Montalcini e dal biochimico statunitense Dr. Stanley Cohen, che per questo contributo nel 1986 hanno ottenuto il Premio Nobel per la fisiologia o la medicina. Le loro ricerche hanno dimostrato che l'NGF svolge un ruolo cruciale nella proliferazione, differenziazione e sopravvivenza dei neuroni simpatici e sensoriali. Dompé è la prima azienda ad avere sbloccato il potenziale terapeutico dell'NGF trasformando questa eccezionale scoperta in una terapia rivoluzionaria mirata a una malattia neurotrofica rara dell'occhio.

Informazioni sulla paralisi cerebrale (PC)

Il termine paralisi cerebrale indica un gruppo di patologie permanenti dello sviluppo motorio e posturale che causano limitazioni nelle attività quotidiane e sono attribuibili a disturbi non progressivi verificatisi nel corso dello sviluppo cerebrale fetale o infantile. La PC presenta diversi sottotipi caratterizzati da una serie di sintomi, tra cui, a solo titolo esemplificativo: ipertonia, iperreflessia, movimenti involontari incontrollati e ripetitivi, alterazione del tono muscolare e postura anomala. La gravità della PC varia a seconda del disturbo del movimento, dell'area colpita e dell'entità del danno. Sono diversi i fattori in grado di compromettere il normale sviluppo cerebrale e di portare alla PC, tra cui infezioni, encefalopatie, traumi o fattori genetici. La PC può derivare da compromissioni nelle fasi critiche dello sviluppo della plasticità cerebrale, come nel corso della gravidanza, del parto o dell'infanzia.

Riferimenti :
[1] Rosenbaum P, et al. Dev Med Child Neurol Suppl. 2007;109:8-14. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/17371509/
[2] Salomon, I. Brain and Behavior. 2025;14(10) https://onlinelibrary.wiley.com/doi/10.1002/brb3.70065
[3] Cerebral Palsy Guidance. Cerebral Palsy Facts and Statistics. Disponibile al link: https://cerebralpalsyguidance.com/cerebral-palsy/research/facts-and-statistics
[4] McIntyre S; Global CP Prevalence Group*. Global prevalence of cerebral palsy: A systematic analysis. Dev Med Child Neurol. 2022 Dec;64(12):1494-1506. doi: 10.1111/dmcn.15346. Epub 2022 Aug 11. PMID: 35952356; PMCID: PMC9804547 https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/35952356/
[5] Chen X, et al. Adv Clin Exp Med . 2025;34(6):911-923. Disponibile qui.
[6] Di Sarno L, et al. Pharmaceuticals . 2025; 18(6):929. Disponibile qui.

Fonte: Business Wire