Questa collaborazione metterà a frutto l'esperienza nella produzione commerciale e le comprovate piattaforme di AGC Biologics per ottenere l'approvazione normativa relativa alla terapia mirata per l'ADA-SCID, una rara patologia causata da immunodeficienza.

MILANO: AGC Biologics, esperta azienda CDMO di fiducia, oggi annuncia la sigla di un accordo con Rarity PBC mirato allo sviluppo completo e alla produzione secondo le buone pratiche di fabbricazione (GMP) della terapia genica RDP-101 di Rarity diretta alla sindrome da immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosina deaminasi.

Se approvata dalla U.S. Food and Drug Administration, RDP-101 sarebbe la prima terapia genica disponibile per uso commerciale per invertire l'ADA-SCID nei pazienti negli Stati Uniti.

L'ADA-SCID è una rara malattia ereditaria, potenzialmente mortale, che compromette gravemente il sistema immunitario e rende i neonati vulnerabili a frequenti e gravi infezioni. Si calcola che se ne verifichino tra uno e cinque casi su un milione di nuovi nati in tutto il mondo. L'ADA-SCID causata da un deficit di adenosina deaminasi è fatale in assenza di trattamento e rappresenta circa il 15% dei pazienti SCID. RDP-101 di Rarity è una terapia genica autologa ex vivo che modifica le cellule staminali emopoietiche proprie del paziente per ripristinare la funzione immunitaria; nel corso di studi clinici, questo approccio ha già trasformato la vita dei pazienti, curando con successo 48 bimbi su 50.

In base ai termini dell'accordo, AGC Biologics fornirà servizi end-to-end per la terapia genica di Rarity, costituita dal vettore lentivirale (LVV) EFS-ADA e da cellule staminali emopoietiche autologhe CD34+. L'ambito di lavoro include lo sviluppo dei processi, la produzione GMP e la convalida delle attività di processo richieste per la commercializzazione del prodotto. Il processo LVV sfrutterà la piattaforma di adesione ProntoLVV™ proprietaria di AGC Biologics, una tecnologia già utilizzata a supporto di numerosi prodotti commercialmente disponibili.

"La collaborazione con AGC Biologics rappresenta un passaggio fondamentale nella nostra missione: portare il nostro aiuto ai pazienti affetti da ADA-SCID che ne necessitano", è il commento del Dr. Paul Ayoub, CEO di Rarity PBC. "La comprovata esperienza nella produzione commerciale e lo spirito collaborativo di quest'azienda sono esattamente ciò che ci serve per superare le fasi finali dell'approvazione normativa. Questa terapia ha già trasformato le vite nello studio clinico; insieme ad AGC Biologics, siamo impegnati a rendere disponibili questi benefici, in modo affidabile, a un maggior numero di famiglie che ne necessitano".

"Eravamo alla ricerca di un'azienda con cui collaborare, dotata della competenza tecnica e dell'esperienza necessarie per soddisfare gli standard della FDA in termini di produzione commerciale", ha dichiarato il Dr. Donald B. Kohn, professore emerito presso lo University of California Los Angeles Broad Stem Cell Research Center, che ha inventato il vettore lentivirale per la terapia genica dell'ADA-SCID. "Grazie alla collaborazione con AGC Biologics ora possiamo concentrarci per mettere questo trattamento a disposizione dei pazienti in attesa di cura e di coloro che ne avranno bisogno in futuro".

Kohn ha ottenuto un finanziamento del valore di 14,7 milioni di dollari USA dal California Institute for Regenerative Medicine, nel mese di novembre del 2024, per lo sviluppo di un protocollo di produzione commerciale relativo alla rivoluzionaria terapia genica mirata all'ADA-SCID.

"Siamo onorati di collaborare con Rarity PBC a un programma così importante, nell'ambito della nostra missione, che punta a supportare gli innovatori che propongono trattamenti per cambiare la vita dei pazienti affetti da malattie rare", ha sottolineato Luca Alberici, vicepresidente esecutivo della divisione globale per le tecnologie cellulari e geniche di AGC Biologics nonché direttore generale del sito di Milano dell'azienda. "Il nostro team sta utilizzando la comprovata piattaforma ProntoLVV™ e la nostra vasta esperienza nella produzione commerciale per contribuire a rendere accessibile questa terapia a tutti i bimbi che ne necessitano. In qualità di esperti CDMO di fiducia, non consideriamo questo come un semplice progetto, ma come un impegno a salvare vite umane e a fornire sollievo alle famiglie colpite da questa patologia rara".

Questa partnership rafforza la posizione di AGC Biologics come leader globale nella terapia cellulare e genica e come partner di riferimento per le aziende impegnate nello sviluppo e che mirano al successo commerciale. La solida presenza dell'azienda è dimostrata da numerose terapie approvate dalla FDA già disponibili sul mercato, con ulteriori programmi attualmente in fase di valutazione. È una comprovata esperienza che fa di AGC Biologics il partner ideale per una vasta tipologia di organizzazioni, dalle società di pubblica utilità alle organizzazioni non a scopo di lucro, fino alle istituzioni finanziate da iniziative pubbliche.

Riconoscimento del supporto del CIRM

In parte, questo progetto è stato reso possibile grazie ai finanziamenti del California Institute for Regenerative Medicine (CIRM), un'agenzia dello stato della California che finanzia la ricerca sulla medicina rigenerativa, sulle staminali e sulle terapie geniche (codici dei finanziamenti: CLIN2-09339 e CLIN2-17078).

Informazioni su Rarity PBC

Rarity PBC è un'azienda di pubblica utilità dedicata al progresso e alla commercializzazione di terapie geniche salvavita mirate alle malattie rare. Guidata dalla missione orientata a consentire lo sviluppo responsabile e la disponibilità per i pazienti, Rarity PBC combina l'innovazione con un modello aziendale sostenibile e orientato alla missione, per garantire il passaggio delle terapie trasformative oltre la fase di sviluppo fino alla disponibilità per i pazienti che ne necessitano.

Informazioni sul California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)

Il California Institute for Regenerative Medicine (CIRM) è un'agenzia di finanziamento fondata dai californiani per velocizzare la ricerca nel campo della medicina rigenerativa e fornire trattamenti ai pazienti con bisogni medici insoddisfatti. Fondato nel 2004 con la Proposition 71 e ampliato nel 2020 con la Proposition 14, il CIRM ha elargito miliardi di dollari in finanziamenti a sostegno dei programmi di ricerca e sviluppo sulle staminali e la genetica. Con la ricerca, le infrastrutture e la formazione, il CIRM punta a a trasformare la medicina rigenerativa e migliorare la vita in diverse comunità. Per ulteriori informazioni visitare il sito cirm.ca.gov.

Informazioni su AGC Biologics

AGC Biologics è un'organizzazione di sviluppo e produzione a contratto (CDMO) biofarmaceutica leader a livello mondiale, fortemente impegnata nella fornitura degli standard di servizio più elevati, collaborando a stretto contatto con clienti e partner, per fornire servizi accessibili ed esperti. Forniamo sviluppo e produzione d'eccellenza di proteine terapeutiche provenienti da mammiferi e microbi, DNA plasmidico (pDNA), RNA messaggero (mRNA), vettori virali e cellule geneticamente modificate. La nostra rete globale copre Stati Uniti, Europa e Asia, con sedi a Seattle, Washington, Copenaghen, Danimarca, Heidelberg, Germania, Milano, Italia, Chiba e Yokohama, Giappone. AGC Biologics fa parte della divisione Life Science di AGC Inc; la divisione Life Science gestisce oltre 10 stabilimenti specializzati in biofarmaceutica, terapie avanzate, ingredienti farmaceutici attivi a piccole molecole e prodotti agrochimici. Per ulteriori informazioni visitare il sito www.agcbio.com.

Fonte: Business Wire