Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), la società leader nel settore terapeutico dell'interferenza dell'RNA (RNAi), oggi ha annunciato che la Commissione europea (CE) ha concesso l'approvazion...
− Il primo e unico farmaco RNAi approvato dalla Commissione europea per il trattamento dell'amiloidosi cardiaca ATTR di tipo selvaggio o ereditaria –
− Il nuovo meccanismo RNAi offre un rapido abbattimento della transtiretina (TTR) e affronta la malattia all'origine –
− L'approvazione si basa sullo studio di fase 3 HELIOS-B, che ha dimostrato una riduzione fino al 36% della mortalità per tutte le cause, con la conservazione della capacità funzionale e della qualità della vita, con quattro dosi trimestrali all'anno –
− La decisione segue le recenti autorizzazioni negli Stati Uniti e in Brasile −
CAMBRIDGE, Mass.: Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), la società leader nel settore terapeutico dell'interferenza dell'RNA (RNAi), oggi ha annunciato che la Commissione europea (CE) ha concesso l'approvazione per il trattamento dell'amiloidosi da transtiretina di tipo wild o ereditaria in pazienti adulti con cardiomiopatia (ATTR-CM) come indicazione aggiuntiva per il suo farmaco orfano RNAi AMVUTTRA® (vutrisiran).
Fonte: Business Wire
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